2794
سلام این بیماری می تواند در سال اول یا دوم زندگی کشنده باشد ولی درمان هایی مانند پیوند سلول های بنیادی خون ساز، ژن درمانی یا آنزیم درمانی می توانند طول عمر را بیشتر کنند.